
有効性
「5歳未満又は体重15kg未満のホモ接合体家族性高コレステロール血症患者」における治療薬としても評価され2024年5月に添付文書を改訂しました。
エヴキーザは、低脂肪食や他のLDLコレステロール低下療法
との併用により、24週間でLDLコレステロール
を半減した結果が得られました1,2
- 第24週まで
- 第48週まで
エヴキーザを現行の標準療法に追加した場合、LDLコレステロール値
が最大50%低下が検証されました1,2 <主要評価項目>
(絶対変化量 -約130 mg/dL、最小二乗平均、95% CI:-65% から -33%、n=65、P<0.0001)
LDLコレステロールの減少は、非盲検試験期間を通して48週目まで維持されました

最大耐用量の脂質低下療法を受けている12歳以上のHoFH患者65例(日本人10例を含む)を対象に、 無作為化二重盲検並行群間比較試験を24週間実施し、エビナクマブ15㎎/kg又はプラセボを 4週に1回静脈投与した。
※二重盲検試験期間終了後、無作為に選ばれた患者65人中、非盲検試験期間に入った64人の患者にエビナクマブが投与されました。
ベースラインから第48週までのLDLコレステロールの平均変化率は-42.7%から-55.8%の範囲でした。1
LDLコレステロールの減少は、様々な基礎療法において同程度でした2
ベースライン時の基礎療法 | ベースライン時に基礎療法なし | |||
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ベースライン時の基礎療法、平均(SD) | エヴキーザ15 mg/kg IV Q4W、% (SD)† | プラセボ IV Q4W、% (SD)† | エヴキーザ15 mg/kg IV Q4W、% (SD)† | プラセボ IV Q4W、% (SD)† |
スタチン | -47% (31), N=61 | 2% (32), N=61 | -46% (11), N=4 | -6% (23), N=4 |
エゼチミブ | -53% (21), N=49 | -2% (31), N=49 | -28% (46), N=16 | 12% (34), N=16 |
ロミタピド | -50% (23), N=14 | -17% (48), N=14 | -46% (32), N=51 | 5% (28), N=51 |
PCSK9阻害薬 | -50% (32), N=50 | 2% (30), N=50 | -39% (20), N=15 | 1% (36), N=15 |
アフェレシス | -46% (18), N=22 | -7% (34), N=22 | -48% (34), N=43 | 7% (29), N=43 |
引用(Raal et al.)を一部改変2020年
~70% エヴキーザ服用患者のうち70%は臨床試験中に 3種のLLTを受けていました2
HoFH 治療におけるエヴキーザの有効性と安全性は、12 歳以上のHoFH 患者を対象とした第III相多施設共同二重盲検無作為化並行群プラセボ対照試験で実証されました。患者は、最大耐用量のスタチン、エゼチミブ、PCSK9阻害抗体、ロミタピド、リポタンパク質アフェレシスなどの脂質を低下させる基礎療法を受けていました。 二重盲検試験期間では、無作為に選ばれた43人の患者にエヴキーザ 15mg/kgを4週間ごとに静脈内投与し、22人の患者にはプラセボが投与されました。 非盲検試験期間では、患者64人に4週間ごとにエヴキーザ 15 mg/kgの静脈内投与を行いました。1
安全性プロファイル
臨床試験で検討されたエヴキーザの
安全性プロファイル
アナフィラキシーを含む過敏性や注入反応(そう痒症)が報告されています。
症状が出た場合は治療を中止し、一般的な治療方法に従ってください。
副作用 | |||||||
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MedDRA器官別大分類 | 用語 |
エヴキーザ n = 117 (%) |
プラセボ n = 54 (%) |
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感染症及び寄生虫症 | 上咽頭炎 | 13.7% | 13% | ||||
免疫系障害 | アナフィラキシー | 0.9% | 0% | ||||
神経系障害 | めまい | 6.0% | 0% | ||||
呼吸器、胸郭及び 縦隔障害 |
鼻漏 | 3.4% | 0% | ||||
胃腸障害 | 吐き気 | 5.1% | 1.9% | ||||
腹痛 | 3.4% | 1.9% | |||||
便秘 | 3.4% | 0% | |||||
筋骨格系及び 結合組織障害 |
背中の痛み | 5.1% | 3.7% | ||||
一般・全身障害及び 投与部位の状態 |
インフルエンザ様症状 | 7.7% | 5.6% | ||||
無力症 | 2.6% | 0% | |||||
注射部位掻痒感 | 1.7% | 0% |